6月8日,默沙东(默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号)宣布,全球首个*针对肺动脉高压核心病理机制的全人源生物制剂欣瑞来®(注射用索特西普)正式在中国境内上市,用于治疗世界卫生组织功能分级(WHO FC)Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压(PAH,WHO第1组)成年患者[1],填补了针对PAH疾病根源的治疗空白。
默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁唐凯宇表示:“肺动脉高压作为一种相对复杂的心血管疾病,严重影响患者的日常运动、生活能力甚至危及生命,新诊断患者的5年死亡率高达40%[2],是时刻笼罩在患者及其家庭的巨大阴影。此次欣瑞来®(注射用索特西普)的上市为中国PAH患者提供了全新机制的治疗方案,这有望打破疾病对患者的长期桎梏,让患者不止于生存,更让生命可以回归生活本色。未来我们将积极提升药物可及性,使更多患者可以畅快呼吸,逆转新生。”
肺动脉高压是一种高致残率和高致死率的心血管疾病[3],患者的肺血管负荷进行性加重,并最终导致心力衰竭[4]。已被纳入我国《第一批罕见病目录》的特发性肺动脉高压(IPAH)是PAH的一个重要类型[5],[6],研究数据显示,若未接受针对性治疗,IPAH患者出现症状后的中位生存期仅为2.8年[7]。
“PAH的症状缺乏特异性,主要表现为劳力性呼吸困难与乏力。随着疾病进展,患者的运动能力会持续下降,对生活质量产生严重影响7。细胞过度增殖导致肺血管重构是PAH的核心病理机制,传统的靶向扩血管治疗无法逆转肺血管进行性闭塞进程[8],约7成患者接受充分剂量扩血管药物联合治疗后仍无法逆转病情进展[9],患者亟需创新治疗改善生活质量和远期预后。” 广东省医学科学院副院长、广东省医学会心血管病学分会主任委员、广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授表示:“索特西普作为首个靶向肺血管重构的全人源融合蛋白,实验提示其具有抑制细胞增殖,进而逆转血管重构,从而改善心力衰竭的作用[10]。索特西普的临床应用标志着中国PAH治疗从‘治标’迈入‘治本’的新时代,期待这一创新治疗方案为国内PAH患者带来生活质量与生存的全面改善。”

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